新しい薬や治療法の開発を目的として、まだ承認されていない薬、もしくは承認されているもののその病気に対して適切な使用方法が確立されていない薬の効果や安全性を調べるために、実際に患者さんの治療に使用することを臨床試験といいます。
その中でも厚生労働省の承認を目的にしたものを「治験」といい、主に製薬企業によって実施されます。
この臨床試験の結果、一定の基準を満たして効果と安全性が認められれば承認され、通常の診療に取り入れられることになります。
臨床試験は多くの患者さんの協力のもと、厳格な倫理的・科学的指針に沿って、長期間にわたって実施されます。実施している医療施設では、医師から治療の選択肢の1つとして臨床試験を紹介される場合もありますが、試験によってはプラセボ群といって有効成分を含まない薬を投与される可能性や、標準治療群といって新しい薬ではない従来の薬を投与される可能性があります。また、臨床試験はそれぞれに参加基準、除外基準が決められており、希望すれば誰でも参加できるわけではありません。これらの基準は、試験の目的や対象となる患者さんの状態に合わせて慎重に設定されます。
また、臨床試験は多くの場合は試験薬や関連する検査費用が無料で提供されますが、通常の診療費や交通費などは患者さんの負担となる場合があります。参加前に、費用に関する詳細な説明を受けることが重要です。
臨床試験は新しい薬や治療法の承認を受けて実用化するための調査研究です。ただ、がん患者さんにとっては重要な治療の選択肢となっている面があるのも事実です。
がん治療は手術でがんを取り除くか、放射線治療でがん細胞を死滅させる治療が基本です。幸いにも寛解する患者さんも多くいますが、それは早期がんで転移などがない場合に限られます。がんが進行して周辺臓器に広がっていたり、離れた臓器に転移したりしている場合は、手術ができないので全身に作用する抗がん剤治療を行なうことになります。近年では、分子標的薬や免疫チェックポイント阻害薬といった新しい治療法も登場していますが、これらも効果がない場合や耐性が生じる可能性があります。
しかし、がんのタイプやステージによっては有効な抗がん剤がないこともあります。また、抗がん剤治療を続けていくうちにがんが耐性を持つようになって効果が得られなくなることもあるでしょう。最終的には使える抗がん剤がなくなるということも少なくありません。
このような場合、もし患者さんの状態に合った革新的な治療法の臨床試験に参加することができれば話は変わってきます。臨床試験中の薬は効果や安全性の評価も定まっていませんが、通常では受けることのできない新たな可能性を秘めた治療を受ける機会を得られるのです。また、臨床試験に参加することで、最新の医療に貢献するという意義もあります。
がんの臨床試験は多数実施されていますが、その情報は以前に比べてわかりやすく公開されるようになってきています。臨床試験に参加することが重要な治療選択肢だと考えられる場合は、主治医に相談すれば調べてくれるでしょう。主治医は、患者さんの病状や治療歴を考慮して、適切な臨床試験を紹介できる可能性があります。
また、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）や、各大学病院や研究機関のウェブサイト、製薬企業の治験情報サイトなどで、臨床試験の情報が公開されている場合があります。患者さん向けの臨床試験情報を提供するNPO法人や支援団体も存在します。
